Étude TrialNet - L’immunothérapie peut retarder l’apparition du diabète de type 1

Au printemps 2019, les résultats d’un essai clinique prometteur ont révélé que l’utilisation de teplizumab, un médicament en immunothérapie, a permis de retarder l’apparition du diabète de type 1 (DT1) de deux ans en moyenne chez les enfants et les adultes présentant des risques élevés de la maladie. Cette étude novatrice, laquelle a fourni les premières preuves concrètes qu’il pourrait être possible de prévenir le DT1, a été menée par TrialNet et les résultats ont été présentés aux 79e séances scientifiques du American Diabetes Association et publiés dans le New England Journal of Medicine (en anglais seulement). En 2020, le suivi auprès des participants à l’essai clinique a démontré que le médicament peut en fait retarder l’apparition du DT1 pour une période encore plus longue, pouvant s’étaler jusqu’à trois ans.

L’immunothérapie est une forme prometteuse de traitement qui pourrait guérir le DT1 un jour. Elle comporte l’utilisation de médicaments qui ciblent le système immunitaire afin de prévenir ou de renverser l’auto-immunité tout en laissant intacte la capacité du corps à combattre des maladies infectieuses ou un cancer.

Tous les participants de l’étude de TrialNet sur le teplizumab étaient de la parenté de personnes atteintes de DT1, qui au moyen d’un test sanguin, ont été ciblés comme ayant près de 100 % des chances de développer la maladie au cours de leur vie. Des 76 personnes dont le risque de la maladie est élevé et qui ont participé à l’étude, 55 étaient âgées de moins de 18 ans. Financée par FRDJ et le National Institutes of Health (principalement par l’entremise du Programme spécial sur le diabète), cette étude représente une percée majeure dans le domaine de la prévention du DT1. Tandis que des études précédentes ont démontré que le teplizumab prolonge la production d’insuline chez les personnes dont le diagnostic de DT1 est récent, il s’agit de la première à démontrer qu’un médicament peut retarder l’apparition de la maladie chez des personnes dont le risque de la développer est élevé.

« Retarder l’apparition du diabète de type 1 est la seule démarche à court terme qui peut avoir un impact sur l’incidence et la prévalence de la maladie », dit Dave Prowten, président et chef de la direction de FRDJ Canada. « Cette étude marque une incroyable percée dans la recherche qui nous rapproche de notre objectif de mettre un point final au diabète de type 1. »

Au mois d’août 2019, le teplizumab a reçu la mention Breakthrough Therapy de la FDA américaine, une avenue qui accélère la progression et l’examen de nouveaux médicaments pour des maladies graves. Provention Bio, l’entreprise qui fabrique le médicament, est soutenue par FRDJ par l’entremise du Fonds DT1 (en anglais seulement). D’autres études sur le teplizumab sont en cours, dont l’étude PROTECT, un essai clinique soutenu par Provention Bio qui teste si le médicament peut prévenir la progression du DT1 chez les enfants qui viennent d’en recevoir le diagnostic. L’étude PROTECT est menée sur des sites dont certains sont au Canada et acceptera des inscriptions en 2020.